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CRISPR em 2018: edição genética cada vez mais perto de você

Desde que os cientistas utilizaram o CRISPR-Cas9 pela primeira vez para editar células humanas vivas em 2013, eles vêm dizendo que as possibilidades de usá-lo para tratar doenças são praticamente infinitas.

Apenas nos últimos anos, os avanços na CRISPR vêm acontecendo a uma velocidade vertiginosa – e várias empresas surgiram para comercializar a tecnologia. Agora, os pacientes na Europa e nos EUA podem ser tratados com terapias baseadas em CRISPR já em 2018.

A esperança é que o CRISPR possa ser usado em um procedimento único para curar alguns dos distúrbios e cânceres hereditários mais devastadores, alguns dos quais têm poucas ou nenhumas opções de tratamento atuais. Os cientistas querem implantar a tecnologia para corrigir erros genéticos no DNA de uma pessoa, chegando à raiz da doença.

Esse pode ser o sonho, mas a realidade é bem diferente. Os investigadores já atrasaram as datas de início dos ensaios clínicos. E os estudos programados para começar no próximo ano ou dois tratarão um pequeno número de pacientes com algumas doenças raras. Provavelmente, levarão anos até que a tecnologia possa ser usada para doenças mais comuns e em mais pacientes.

A CRISPR Therapeutics, com sede em Cambridge, Massachusetts, tornou-se a primeira empresa a pedir permissão aos reguladores europeus para iniciar um teste no próximo ano . A empresa usará a tecnologia de edição de genes para corrigir um defeito genético em pacientes com beta talassemia, uma doença hereditária do sangue.

Samarth Kulkarni, CEO da CRISPR Therapeutics, diz que a empresa também está planejando solicitar a aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA no primeiro semestre de 2018 para iniciar um estudo CRISPR para a doença falciforme.

Cerca de 15.000 pessoas na Europa têm beta-talassemia e cerca de 100.000 nos Estados Unidos possuem células falciformes. Ambas são desordens genéticas causadas por mutações nos genes que produzem a hemoglobina, uma proteína importante nos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio por todo o corpo. Normalmente, ambos os pais devem transmitir um gene anormal para que a criança desenvolva a doença.

Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade de Stanford também estão transferindo um tratamento CRISPR para células falciformes para testes clínicos. Liderado por Matthew Porteus, professor associado de pediatria, o grupo pedirá autorização da FDA em 2018 para iniciar um teste no ano seguinte.

A CRISPR Therapeutics e a Stanford está adotando abordagens diferentes. Ambos os grupos estão extraindo células-tronco da medula óssea dos pacientes e, em seguida, alterando-os com CRISPR. Mas em vez de tentar consertar o gene defeituoso na célula falciforme, a CRISPR Therapeutics está usando a ferramenta de edição para fazer as células produzirem outra proteína, uma versão infantil da hemoglobina. As células modificadas seriam então infundidas em pacientes. A empresa está usando o mesmo método para tratar pacientes na Europa com beta talassemia.

No estudo da célula falciforme de Stanford, os pesquisadores tentarão corrigir diretamente a mutação no gene da hemoglobina para converter células falciformes em células normais.

Josh Cochran

Stanford realizará o teste em seu novo Centro de Medicina Curativa e Definitiva. Maria Grazia Roncarolo, diretora do novo centro, diz que Stanford está planejando abrir “vários ensaios com edição de genoma” nos próximos anos. Além da célula falciforme, Roncarolo diz que Stanford está planejando testes CRISPR adicionais para doenças metabólicas, autoimunes e neurogerativas.

Mas enquanto alguns julgamentos estão avançando, outros estão paralisados. A Universidade da Pensilvânia, no ano passado, sinalizou sua intenção de iniciar o primeiro estudo CRISPR em seres humanos. Eles obtiveram permissão do National Institutes of Health e do FDA para usar o CRISPR no tratamento de melanoma, sarcoma e mieloma múltiplo. O ensaio proposto envolveria a remoção dos linfócitos T dos pacientes, a edição deles em um laboratório e a sua infusão nos pacientes.

Mas quando perguntada sobre o status do teste, um porta-voz da Universidade da Pensilvânia disse ao MIT Technology Review que ela não poderia fornecer uma atualização sobre quando iria começar.  Um punhado de empresas também está tentando modificar as células T com CRISPR para tratar o câncer, mas nenhuma delas anunciou planos para testes clínicos ainda.

A Editas Medicine, outra empresa sediada em Cambridge, Massachusetts, também adiou o início de seu primeiro ensaio clínico planejado de um tratamento baseado em CRISPR para um tipo de cegueira hereditária. A empresa disse que os problemas de fabricação com a terapia foram responsáveis ​​pelo atraso.

A Intellia Therapeutics, outra startup da CRISPR, não disse quando planeja iniciar testes clínicos.

Enquanto isso, vários estudos CRISPR estão em curso na China, todos para diferentes tipos de câncer, de acordo com listas em clinicaltrials.gov. Os pesquisadores ainda não publicaram os primeiros resultados desses estudos.

Nos EUA e na Europa, 2018 pode não ser o ano em que os devotos da CRISPR esperavam, mas Alexey Bersenev, diretor do Laboratório Avançado de Terapia Celular do Hospital Yale-New Haven, diz que em 2019 poderemos ver mais de uma dúzia de inscrições para novos testes clínicos. 

“O campo é atualmente bastante otimista sobre possíveis resultados de testes clínicos”, diz Bersenev, que também é co-fundador da base de dados celltrials.org, que monitora os testes de terapia celular. “Toda tecnologia biomédica nova e quente geralmente passa por uma fase de expectativas exageradas.” Ele diz que não ficaria surpreso se os investigadores atrasarem ainda mais os testes clínicos previstos.

FonteEmily Mullin para o MIT Technology Review